En el mundo de la salud, pocas noticias son tan esperanzadoras como los avances contra enfermedades graves que afectan a los más pequeños. Un estudio liderado por investigadores del Children’s National Hospital (Washington, EE. UU.) y publicado en Nature Medicine ha probado una técnica que utiliza el propio sistema inmunitario para combatir los tumores cerebrales infantiles más agresivos.
A continuación, explicamos de forma sencilla en qué consiste esta terapia y por qué representa un cambio importante.
¿En qué consiste esta terapia contra los tumores cerebrales infantiles?
La base de este tratamiento es la inmunoterapia personalizada. En lugar de utilizar fármacos agresivos como la quimioterapia tradicional, esta técnica se apoya en las células T, que son los «soldados» naturales de nuestro sistema de defensa. El proceso funciona así:
- Extracción: se toma una pequeña cantidad de sangre del propio paciente.
- Entrenamiento: en el laboratorio, se «entrenan» sus células inmunitarias para que aprendan a reconocer tres proteínas que suelen estar presentes en los tumores: WT1, PRAME y survivina.
- Regreso al cuerpo: una vez preparadas, estas células se devuelven al niño mediante una infusión intravenosa.
Lo más llamativo es que estas células viajan por el torrente sanguíneo hasta el tumor cerebral, de modo que no hace falta administrarlas directamente en el cerebro.
Un tratamiento seguro y menos agresivo
Uno de los mayores retos frente a los tumores cerebrales infantiles es encontrar tratamientos que no dañen un cuerpo en crecimiento. En este ensayo clínico de fase 1, llamado ReMIND, se inscribieron 51 niños y jóvenes y 33 recibieron las células. La terapia fue, en general, bien tolerada.
A diferencia de otras inmunoterapias que pueden causar reacciones inflamatorias graves, la mayoría de los efectos secundarios fueron leves, como fatiga, dolor de cabeza o vómitos. Además, al no tratarse de células modificadas genéticamente, el proceso es más sencillo que el de otras terapias celulares. Sin embargo, el estudio también registró dos efectos graves posiblemente relacionados con la inflamación del tumor, y un niño con DIPG falleció por una complicación que se consideró un efecto tóxico de la dosis.
Tumores cerebrales infantiles: resultados que inspiran esperanza
Aunque el ensayo no estaba diseñado para medir la eficacia, sino la seguridad, los resultados fueron alentadores:
- Supervivencia en DIPG: en los niños con glioma pontino intrínseco difuso (DIPG), uno de los tumores cerebrales infantiles más agresivos, la supervivencia mediana fue de 13,7 meses desde el diagnóstico.
- Casos extraordinarios: tres pacientes siguen libres de la enfermedad a los 31,8, 41,2 y 51,6 meses, es decir, entre unos dos años y medio y más de cuatro años, sin tratamientos adicionales.
- Respuesta completa: en uno de esos niños el tumor desapareció por completo de las pruebas de imagen.
El futuro de la medicina personalizada
Este es solo el primer paso. Los investigadores ya preparan nuevos estudios para que esta «llave» inmunitaria sea aún más eficaz:
- Proyecto LIFT: combinará ultrasonido focalizado de baja intensidad con microburbujas para abrir temporalmente la barrera hematoencefálica y facilitar que las células T lleguen al tumor en niños con DIPG.
- Proyecto IMPACT: usará la misma plataforma, pero dirigida contra proteínas propias del tumor de cada niño (neoantígenos), en tumores embrionarios y ependimomas recidivantes.
Si te interesan otros enfoques que buscan tratar el cáncer sin destruir el tejido sano, puedes leer también sobre la reversión del cáncer o sobre la inyección experimental contra tumores avanzados.
Tumores cerebrales infantiles: puntos destacados
- Medicina con las propias defensas: la terapia usa células T de la sangre del niño, entrenadas para atacar tres proteínas del tumor (WT1, PRAME y survivina).
- Tratamiento poco invasivo: las células se administran por vía intravenosa y llegan solas hasta el cerebro.
- Buena tolerancia: la mayoría de los efectos adversos fueron leves, aunque hubo algunas complicaciones graves.
- Resultados duraderos: tres niños siguen sin enfermedad entre 2,5 y más de 4 años después, sin otros tratamientos.
- Próximos pasos: los proyectos LIFT e IMPACT buscarán facilitar la entrada de las células al cerebro y personalizar aún más el tratamiento.
Importante: se trata de un ensayo de fase 1, centrado en la seguridad y con pocos pacientes. Esta terapia todavía no es un tratamiento estándar. Si tu familia está afectada, el equipo de oncología pediátrica puede informar sobre los ensayos clínicos disponibles. Este artículo es divulgativo y no sustituye la valoración de un profesional sanitario.
Conclusión
Esta investigación nos recuerda que parte de la respuesta para combatir enfermedades complejas podría estar dentro de nosotros mismos. Al fortalecer y educar nuestras propias defensas, se abre una nueva vía de esperanza para muchos niños con tumores cerebrales que hoy tienen muy pocas opciones.
Fuentes
- Gomez S, et al., Hwang EI. Multi-antigen-targeting T cells in pediatric central nervous system tumors: a phase 1 trial. Nat Med. 2026;32:2481-2493. DOI: 10.1038/s41591-026-04449-9
- Ensayo ReMIND en ClinicalTrials.gov: NCT03652545
